8月6日晚間恒瑞醫藥(600276)發布公告稱，公司產品注射用瑞康曲妥珠單抗聯合阿得貝利單抗注射液和化療用于胃癌或胃食管結合部腺癌適應癥獲得美國食品藥品監督管理局（下稱“美國FDA”）授予的孤兒藥資格認定。孤兒藥又稱罕見病藥，是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。本次恒瑞醫藥獲得美國FDA孤兒藥資格認定，將有機會在產品研發、注冊及商業化等方面享受美國的政策支持。

數據顯示，2022年胃癌居全球癌癥發病率的第5位和死亡率的第5位，全球新發病例數為96.84萬，死亡病例數為65.99萬。其中中國新發病例數為35.87萬，死亡病例數為26.04萬，分別居中國癌癥發病率和死亡率的第5位和第3位。

目前，國內外指南推薦一線治療標準方案在臨床取得一定效果，但仍存在生存期較短、預后不佳等未被滿足臨床需求。

公告顯示，注射用瑞康曲妥珠單抗可通過與HER2表達的腫瘤細胞結合并內吞，在腫瘤細胞溶酶體內通過蛋白酶剪切釋放毒素，誘導細胞周期阻滯從而誘導腫瘤細胞凋亡。公司注射用瑞康曲妥珠單抗已于2025年5月在國內獲批上市，適用于治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統治療的不可切除的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。經查詢，目前國外已上市的同類產品有Ado-trastuzumab emtansine（商品名Kadcyla）和Fam-trastuzumab deruxtecan（商品名Enhertu）。

Kadcyla由羅氏公司開發，2019年國內已進口上市；Enhertu由阿斯利康和第一三共合作開發，2023年國內已進口上市。除此之外，由榮昌生物研發的維迪西妥單抗（商品名愛地希）于2021年在中國獲批上市。經查詢EvaluatePharma數據庫，2024年Kadcyla、Enhertu和愛地希全球銷售額合計約為65.57億美元。截至目前，注射用瑞康曲妥珠單抗相關項目累計研發投入約12.59億元。

據了解，恒瑞醫藥本次注射用瑞康曲妥珠單抗聯合阿得貝利單抗注射液和化療用于胃癌或胃食管結合部腺癌適應癥獲得孤兒藥資格認定后，能夠加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批后將享受7年的市場獨占權。